基本信息:
- 专利标题： RBM3在制备治疗地中海贫血制剂中的应用
- 申请号：CN202510234419.1 申请日：2025-02-28
- 公开(公告)号：CN120053603A 公开(公告)日：2025-05-30
- 发明人： 马双平 , 张俊河 , 剧飞 , 李然然 , 刘世饶 , 程彬峰 , 秦奕然
- 申请人： 新乡医学院
- 申请人地址： 河南省新乡市红旗区金穗大道601号
- 专利权人： 新乡医学院
- 当前专利权人： 新乡医学院
- 当前专利权人地址： 河南省新乡市红旗区金穗大道601号
- 代理机构： 西安铭泽知识产权代理事务所(普通合伙)
- 代理人： 王静
- 主分类号： A61K38/17
- IPC分类号： A61K38/17 ; A61K48/00 ; A61P7/06 ; C12N15/867 ; C12N15/12 ; C07K14/47
摘要：
本发明属于生物医药技术领域，具体涉及一种RBM3在制备治疗地中海贫血制剂中的应用，所述RBM3的核苷酸序列如SEQ ID NO.4所示，氨基酸序列如SEQ ID NO.5所示。本发明首次发现RBM3基因表达的下调可显著激活γ‑globin的表达，RBM3相关的shRNA在制备治疗β‑地中海贫血疾病中具有积极作用。同时，在本发明的实验过程中未发现RBM3存在骨髓抑制、损害造血干细胞的红系分化潜力和肝肾损伤的不良反应。
IPC结构图谱:
| A | 人类生活必需 |
| --A61 | 医学或兽医学；卫生学 |
| ----A61K | 医用、牙科用或梳妆用的配制品 |
| ------A61K38/00 | 含肽的医药配制品 |
| --------A61K38/04 | .在完全确定的序列中最多有20个氨基酸的肽；其衍生物 |
| ----------A61K38/17 | ..来源于动物；来源于人类 |