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1. 发明公开

CN102124107A 使用短干扰核酸(siNA)的RNA干扰介导的前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin9(PCSK9)基因表达的抑制无效
公开(公告)号：CN102124107A
公开(公告)日：2011-07-13
申请号：CN200780026996.1
申请日：2007-07-17
申请人：瑟纳治疗公司
发明人： J·麦斯维根 , V·贾哈夫 , C·瓦吉斯
IPC分类号： C12N15/11 , A61K48/70
CPC分类号： C12N15/1137 , C12N2310/14 , C12N2310/321 , C12N2310/322 , C12N2310/3521
摘要：本发明涉及用于研究、诊断和治疗响应前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin 9(PCSK9)基因表达和/或活性调节的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明还指向涉及性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法，所述性状、疾病和状况响应前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin 9(PCSK9)基因表达途径或其他细胞过程中涉及的基因表达和/或活性的调节，所述基因介导此种性状、疾病和状况的维持或发展。具体而言，本发明涉及能够介导针对前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin 9(PCSK9)基因表达的RNA干扰(RNAi)的双链核酸分子，包括小核酸分子，例如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、微小RNA(miRNA)、和短发夹RNA(shRNA)分子，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。本发明还涉及小核酸分子，例如siNA，siRNA，和可以抑制内源RNA分子功能，例如内源微小RNA(miRNA)(例如，miRNA抑制剂)或内源短干扰RNA(siRNA)(例如siRNA抑制剂)，或可以抑制RISC功能(例如，RISC抑制剂)的其他分子，以通过干扰此种内源RNAs或与此种内源RNAs相关的蛋白质(例如，RISC)的调节功能来调节基因表达，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。此种小核酸分子在例如提供预防、抑制或减少代谢疾病、性状和状况的组合物中是有用的，包括但不限于高脂血症、高胆固醇血症、心血管疾病、动脉粥样硬化、高血压、糖尿病(例如，I型和/或II型糖尿病)、胰岛素抵抗、肥胖和/或与受试者或生物中的基因表达或活性相关的其他疾病状态、状况或性状。

2. 发明公开

CN101605892A RNA干扰介导的丙型肝炎病毒的抑制无效
公开(公告)号：CN101605892A
公开(公告)日：2009-12-16
申请号：CN200680047821.4
申请日：2006-12-18
申请人：瑟纳治疗公司
发明人： J·麦斯维根 , D·莫里西 , R·格尔乔利尼 , C·瓦格斯
IPC分类号： C12N15/11 , A61K31/713 , A61K9/127
摘要：本发明涉及用于研究、诊断和治疗响应基因表达和/或活性调节的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明还指向涉及性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法，所述性状、疾病和状况响应基因表达途径或其他细胞过程中涉及的基因表达和/或活性的调节，所述基因介导此种性状、疾病和状况的维持或发展。具体而言，本发明涉及能够介导针对基因表达的RNA干扰(RNAi)的双链核酸分子，包括小核酸分子，例如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、微小RNA(miRNA)、和短发夹RNA(shRNA)分子，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。本发明还涉及小核酸分子，例如siNA，siRNA，和可以抑制内源RNA分子功能，例如内源微小RNA(miRNA)(例如，miRNA抑制剂)或内源短干扰RNA(siRNA)(例如siRNA抑制剂)，或可以抑制RISC功能(例如，RISC抑制剂)的其他分子，以通过干扰此种内源RNAs或与此种内源RNAs相关的蛋白质(例如，RISC)的调节功能来调节基因表达，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。此种小核酸分子在例如提供预防、抑制或减少疾病、性状和状况的组合物中是有用的，所述疾病、性状和状况与受试者或生物中的基因表达或活性相关。

3. 发明公开

CN101426912A 介导RNA干扰的化学修饰短干扰核酸分子无效
公开(公告)号：CN101426912A
公开(公告)日：2009-05-06
申请号：CN200680038776.6
申请日：2006-08-17
申请人：瑟纳治疗公司
发明人： D·莫里西 , J·麦斯维根 , L·贝格尔曼
IPC分类号： C12N15/11 , C07K14/02
摘要：本发明涉及用于研究、诊断和治疗对基因表达和/或活性的调节有反应的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明还涉及与对基因的表达和/或活性的调节有反应的性状、疾病和状况有关的化合物、组合物和方法，其中该基因参与了介导这类性状、疾病和状况的维持和发展的基因表达途径或其它细胞过程。具体地，本发明涉及双链核酸分子，包括小核酸分子，如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、小分子RNA(miRNA)和短发夹RNA(shRNA)分子，它们能介导针对基因表达的RNA干扰(RNAi)，包括这类小核酸分子的混合物以及这类小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。本发明还涉及小核酸分子，例如siNA、siRNA以及其它可通过干扰内源RNA或与内源RNA结合的蛋白(如RISC)的调节功能而抑制这类内源RNA分子(如内源小分子RNA(miRNA)，(如miRNA抑制剂)或内源短干扰RNA(siRNA)，(如siRNA抑制剂))功能或者抑制RISC功能(如RISC抑制剂)，以调节基因表达，包括这类小核酸分子的混合物以及这类小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。这类小核酸分子可例如用于提供防止、抑制或减弱与个体或生物体中基因表达或活性有关的各种疾病、性状和状况的组合物。

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