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1. 发明公开

CN101426912A 介导RNA干扰的化学修饰短干扰核酸分子无效
公开(公告)号：CN101426912A
公开(公告)日：2009-05-06
申请号：CN200680038776.6
申请日：2006-08-17
申请人：瑟纳治疗公司
发明人： D·莫里西 , J·麦斯维根 , L·贝格尔曼
IPC分类号： C12N15/11 , C07K14/02
摘要：本发明涉及用于研究、诊断和治疗对基因表达和/或活性的调节有反应的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明还涉及与对基因的表达和/或活性的调节有反应的性状、疾病和状况有关的化合物、组合物和方法，其中该基因参与了介导这类性状、疾病和状况的维持和发展的基因表达途径或其它细胞过程。具体地，本发明涉及双链核酸分子，包括小核酸分子，如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、小分子RNA(miRNA)和短发夹RNA(shRNA)分子，它们能介导针对基因表达的RNA干扰(RNAi)，包括这类小核酸分子的混合物以及这类小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。本发明还涉及小核酸分子，例如siNA、siRNA以及其它可通过干扰内源RNA或与内源RNA结合的蛋白(如RISC)的调节功能而抑制这类内源RNA分子(如内源小分子RNA(miRNA)，(如miRNA抑制剂)或内源短干扰RNA(siRNA)，(如siRNA抑制剂))功能或者抑制RISC功能(如RISC抑制剂)，以调节基因表达，包括这类小核酸分子的混合物以及这类小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。这类小核酸分子可例如用于提供防止、抑制或减弱与个体或生物体中基因表达或活性有关的各种疾病、性状和状况的组合物。

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