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    • 10. 发明公开
    • 세포 또는 유기체의 게놈으로의 DNA 서열의 표적화 혼입을 위한 Cas 9 레트로바이러스 인테그라제 시스템 및 Cas 9 재조합효소 시스템
    • Cas9逆转录病毒整合酶系统和Cas9重组酶系统,用于将DNA序列整合到细胞或生物体的基因组中
    • KR20180029953A
    • 2018-03-21
    • KR20177031337
    • 2016-03-31
    • EXELIGEN SCIENT INC
    • SHEIKH FERRUKHKAWAMURA TETSUYAMO GLORIA
    • C12N15/85C12N9/12C12N9/22C12N15/90
    • C12N15/907C07K2319/80C07K2319/81C12N9/1241C12N9/22C12N15/85C12N15/8509C12N2800/30C12N2800/80
    • 본개시내용은, 관심대상의 DNA 서열(또는관심대상의유전자)을세포또는유기체의게놈내 표적된위치로전달하기위하여, 바이러스성인테그라아제, 재조합효소, 또는전이효소가부착된카스9, Cpf1, TALE 및징크핑거단백질(zinc finger protein)과같은공학적으로조작된단백질의이용에관한것이다. DNA 절단에있어서그의기능에대해비활성인카스9의이용은, 상동성재조합을위한기타다른시스템에서의도되는바와같은 DNA 파괴(break)를유발하지않으면서, RNA 가이드의이용에의해 DNA를표적하는카스9 단백질능력의이용을가능하게할 것이다. 바이러스성인테그라아제또는재조합효소에부착된징크핑거단백질또는 TALE(DNA의특정서열에결합하는공학적으로조작된단백질)의이용이또한개시된다. 이러한시스템은실험실및 치료목적을위해사용될수 있다. 예를들어, 관심대상의유전자는, 세포내 정상유전자산물을회복하기위하여그의유전자산물을생산하는능력을결여한유전자를갖는세포내로포함될수 있다(예를들어, 유전자산물은단백질또는특수화된 RNA일수 있다).
    • 本公开内容,感兴趣的DNA序列(或感兴趣的靶的基因)细胞,或传达到目标部位的生物体的基因组中,病毒整合脱水酶,重组酶,或转移附着卡斯9,Cpf1内部 ,TALE和锌指蛋白。 在DNA断裂使用惰性卡斯9为它的功能,它eseoui其它系统用于同源重组也是而不引起DNA断裂(断裂)原样,通过使用RNA引导的靶向DNA 在CA 9和CA 9之间, 还公开了使用附着于病毒整合酶或重组体的锌指蛋白或TALE(结合DNA的特定序列的工程改造的蛋白质)。 这样的系统可以用于实验室和治疗目的。 例如,感兴趣的基因,所述细胞可以被结合到在正常基因产物到具有缺少产生其基因产物以回收的能力的基因的细胞(例如G.,该基因产物是蛋白质或专门的RNA Lt。